本次会议于2022年6月9日在线上顺利召开。会议邀请北京医院胡主任担任大会主席；由中南大学湘雅三医院左主任和浙江大学医学院附属第一医院卢主任共同主持。参加会议的还有北京协和医院李教授、浙江大学医学院附属第一医院药学研究中心张教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院杜教授、中山大学附属第一医院陈主任、复旦大学附属华山医院钟主任、上海交通大学附属第六人民医院郭主任、四川大学华西医院徐主任、上海交通大学附属第一人民医院范主任、南京大学医学院附属鼓楼医院葛主任、中国医科大学附属盛京医院肇主任、上海市东方医院马主任、复旦大学附属中山医院方教授以及瑞派替尼治疗晚期胃肠道间质瘤药物经济学评价项目课题组负责人杨助理研究员等。 会议主要内容 会议主持人左教授首先代表本次会议的主办方中国医药卫生文化协会、《中国药品综合评价指南》项目组，以及会议的协办方北京普瑞快思医药咨询有限公司和再鼎医药，对参加本次会议的各位专家表示感谢。左教授介绍说，《中国药品综合评价指南》项目由中国药学会于2009年发起，旨在通过对已在中国上市使用的药品，在安全性、有效性、顺应性以及药物经济学等方面研究的基础上，立足国情，结合国际经验，规范各领域评价原则，建立较为完整的评估系统。为进一步推动《中国药品综合评价指南》项目的修订和完善、助力我国药品临床综合评价工作的开展，中国医药卫生文化协会联合项目组召开了以“全面改进和强化我国药品综合评价项目”为主题的系列活动。今天我们在线上召开《中国药品综合评价指南》项目例会，会议主题是“胃肠间质瘤创新药临床合理用药与综合评估”。本次会议还特别荣幸地邀请到了全国非常著名的、有影响力的专家和学者到会。 胡教授致辞，今天会议的主题将围绕胃肠道间质瘤临床用药展开。胃肠间质瘤发病率在国外大概百万分之十，治疗胃肠道间质瘤有好多大家熟悉的药物，伊马替尼、舒尼替尼、包括今天讲的瑞派替尼。老药有耐药的问题和不良反应等问题，随着新药的研发进展，瑞派替尼的研究比较透彻。这类药如果长期用药其药动学会不会发生变化？胃切除后它的药物吸收会不会发生变化？今天通过围绕胃肠间质瘤的讨论，我们能更好地了解这类药对突变疗效的影响如何，治疗的持续时间、包括它的副作用如何，这个药的临床价值在哪？通过几位专家的共同讨论，期盼着能够学习到更多新的东西，感谢大家！ 中山医院方教授为大家分享的题目是“如日方生--晚期胃肠间质瘤治疗新曙光”，主要从胃肠间质瘤治疗现状和未满足需求、瑞派替尼药物的作用机制和临床研究应用情况两个方面展开介绍。方教授说，胃肠道间质瘤(GIST)是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，全球发病率大概是每百万人10～15%，亚洲和北欧地区是高发的地区，中国每年新发的病例大概2～3万例，最常见的位于胃，大概占60%，30%来自于小肠，结直肠及胃肠道外的间质瘤较为少见。目前药物和手术治疗是治疗胃肠间质瘤两个非常有效的手段，接受规范治疗的病人生存期显著地延长。但是对于晚期的病人，比如肿瘤侵犯到重要的血管或者肝脏、腹盆腔的广泛转移，没有办法做根治性的手术。晚期GIST治疗困境一是易发生耐药，且疾病进展迅速，临床亟需可突破耐药的药物；二是患者由于长期服用靶向药物，体质状况比较差，在一线药物伊马替尼治疗继发性耐药后，后线治疗几乎所有患者均出现毒副作用。 方教授提到，瑞派替尼是一种新型的开关调控酪氨酸激酶抑制剂，独特的双重作用机制，可以同时抑制开关口袋以及活化环开关，从而广泛的抑制KIT及PDGFRA突变。中位OS和PFS显著延长，中位OS延长至18.2个月，死亡风险明显降低59%，中位PFS延长至6.3个月，疾病进展或死亡风险显著降低84%。安全可耐受，改善患者生活质量 ，TEAE多为1-2级，3-4级TEAE与安慰剂相近，92%患者未发生TEAE相关停药，91%患者未发生TEAE相关减量，持续稳定改善患者健康状况和生活质量。瑞派替尼是目前唯一获批用于晚期GIST四线标准治疗药物，不管是国外的NCCN指南，还是国内的CSCO指南、ESMO指南均对瑞派替尼为一级推荐 。 课题组杨助理研究员跟大家分享了“瑞派替尼治疗晚期胃肠间质瘤（GIST）的药物经济学评价”情况：在2021年3月31日，瑞派替尼成为首个在中国获批上市的胃肠道间质瘤四线治疗药物，填补了我国胃肠道间质瘤四线治疗领域的空白，被《NCCN胃肠道间质瘤指南》和《中国CSCO胃肠道间质瘤诊疗指南》作为Ⅰ级推荐的四线标准治疗。瑞派替尼有国际多中心INVICTUS研究，在国内也有相关实验。目前已经被澳大利亚医保准入，我国准入还需要本土的证据。 杨助研介绍说，本次研究的目标人群是已接受过包括伊马替尼在内的三种及以上激酶抑制剂的晚期胃肠道间质瘤成人患者。研究对瑞派替尼和瑞戈非尼进行有效性、安全性、经济性等维度的直接比较。综合分析的研究结果表明，在有效性上，瑞派替尼疾病进展风险或死亡风险较瑞戈非尼低，临床获益较大。在安全性，与瑞戈非尼相比，瑞派替尼不良反应较少，且发生率较低。在经济性方面，瑞派替尼PFS状态一周期的费用是46850.93元，瑞戈非尼PFS状态一周期的费用是14763.93元，瑞派替尼PD状态一周期的费用为707.35元，瑞戈非尼PD状态一周期的费用是694.67元。杨助研也指出，因为研究仅为直接的比较，且基线人群不同，所以本次研究的比较结果有一定的局限性。 讨论环节由卢主任主持。讨论内容围绕晚期胃肠道间质瘤治疗中如何评价瑞派替尼在有效性、安全性方面的优势以及作为罕见肿瘤四线治疗的唯一药物，如何看待瑞派替尼参与国家医保谈判的机遇与挑战两方面展开。参会专家纷纷参与到讨论中来，分享了各自的看法，并提出了许多宝贵意见和建议。 李教授讲到，新药确实发展太快，对我们药学人员来讲，学习的压力非常大。新药不仅给我们病人带来好处、给医生多个选择，更重要的是给我们学习药理学、治疗学的学科发展带来很多的推陈出新的作用。 胡教授总结说，感谢项目组又给大家带来了一个很好的交流机会，使我们对这类药有了新的认识和认知。我们通过互相交流，能够增进对这个药的了解。这类药还要考虑自身的药动学变化差异，刚开始用或者用了一个月、两个月、三个月以后清除率会不会发生变化？患者的肌酐清除率、血清蛋白的水平很可能会出现新的突变；突变会带来什么样的相关性等等都需要大家进一步在真实世界去发现和研究。 会议圆满结束。 |
