数据显示，在中国，RET融合的NSCLC每年新发患者超1万人，且RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中存在脑转移情况的高达50%。RET融合甲状腺癌（TC）的阳性率约为6.03%，RET突变发生于50％散发性MTC、99％家族性MTC。过去，RET变异肿瘤患者的治疗方案通常是化疗或使用多激酶抑制剂，疗效较为有限，且毒性反应显著，患者整体预后较差，临床中缺乏疗效令人满意的治疗手段。 全球首个高选择性RET抑制剂睿妥®（塞普替尼），早在2022年就获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者、以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。这意味着，RET变异非小细胞肺癌和甲状腺癌患者将进入全新的精准治疗时代。
睿妥®作为一种高选择性RET抑制剂，可以阻断RET活性，抑制癌细胞生长，同时还具有高效的中枢神经系统活性，为脑转移患者带来实质性获益。LIBRETTO-001研究和LIBRETTO-321研究证实，RET抑制剂睿妥®一线治疗ORR84%，mPFS长达24.8个月，mOS未达到，，脑转移者颅内ORR82%，睿妥®治疗铂类化疗经治患者ORR61.5%，mPFS长达26.2个月，mOS长达47.6个月。此外该药品的耐受性良好，整体治疗相关不良反应停药率为4.4%，少见骨髓抑制导致的血液学毒性。 值得一提的是，在2023年的3月份，RET抑制剂睿妥已经在中国实现了商业化正式落地，当时首批药品就已经已覆盖全国各大城市，并陆续在各省医院及药房开售，为中国RET融合阳性的NSCLC患者购药提供了便利，并给他们带来长期生存的希望。 |
